《科創板日報》6月17日訊 近日，禮來公司正與基因編輯公司Verve Therapeutics進行磋商，前者將以高達13億美元的價格收購后者，以加強其研發管線。作為交易的一部分，禮來將提前支付10億美元的預付款。

受此消息影響，今日晚間Verve在盤前交易中一度漲超80%。據了解，該公司目前正在開發一種降低高膽固醇水平的基因編輯療法，預計將與其他藥物聯合使用。

根據公司此前披露的1b 期臨床數據，其在研管線Verve -102在高膽固醇血癥及早期冠狀動脈疾病c，患者低密度脂蛋白膽固醇（壞膽固醇）平均降低53%，個人最高降低69%。并且該療法還將PCSK9（膽固醇代謝的關鍵調控因子）平均降低了60%，這意味著患者心血管疾病的發生風險得到了進一步下降。

值得一提的是，Verve -102在沉默PCSK9的過程中采用了堿基編輯。傳統的基因編輯方法像剪刀一般切開DNA雙鏈，再靠細胞縫補，其過程中存在較大風險。而堿基編輯則能夠直接在DNA序列上修改單個堿基，不僅損傷更小，也更適合修復由單個堿基錯誤引起的疾病。

事實上，早在2023年，Verve和禮來就達成獨家研發合作，重點推進針對脂蛋白的體內基因編輯療法。2025年1月，禮來提出進一步開發Verve -301計劃將其推進至IND（新藥臨床試驗申請）階段。除此之外，羅氏也在去年6月與Ascidian公司達成8億美元的研究合作與許可協議，以共同開發針對神經疾病的RNA外顯子編輯療法。

整體而言，關于基因編輯療法的研究尚處于早期，目前僅有CRISPR Therapeutics的Casgevy在英美兩地獲批上市，用于治療β地中海貧血、鐮狀細胞貧血，以及心血管疾病。除此之外，包括Intellia、邦耀生物、瑞風生物、博雅輯因在內的基因編輯公司，其相關療法均處于試驗階段。

在科研端，今年以來基因編輯療法同樣進展不斷。近日，來自中國的研究團隊通過基因編輯技術，首次在豬胚胎中成功培育出微型人類心臟，胚胎最終存活21天。在此期間，心臟已經長到了指尖大小，相當于同等胎齡的人類心臟大小，并且能夠正常跳動。

與此同時，新型工具也層出不窮。來自美國團隊的STITCHR利用RNA系統替換整個基因，能精準地將治療基因插入到基因組的特定位置；另一基因編輯工具evoCAST能像編程般精準地將完整基因或多個基因嵌入人類基因組特定位置，為遺傳疾病治療帶來突破性進展。

萬聯證券認為，2025年國產創新藥受益于政策、產業趨勢等，估值迎來修復，其技術與產品被MNC認可的確定性持續增強，未來有望通過聯合研發、利潤分成等合作方式深度綁定。在此之中，ADC、雙抗、基因編輯等平臺型技術已成為MNC爭奪焦點，建議關注具備相關自主知識產權的藥企。